7�21�,國家藥�(jiān)局披露“選擇性食欲素2型受體激動劑”獲得批準上市。這是一款在全球同步研發(fā)、同步申報的新靶點創(chuàng)新藥,其獲批實現(xiàn)了全球多中心研發(fā)的原�(chuàng)靶點�(chuàng)新藥在中國首報首�(fā)的歷史性突��
“�(fā)作性睡�”是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,已�2023年被正式納入我國《第二批罕見病目錄��
�(jù)�(yè)�(nèi)人士介紹,發(fā)作性睡病是一種慢性神�(jīng)系統(tǒng)睡眠障礙,其最典型癥狀為日間過度思睡,患者即使身處需要保持清醒的場合,仍會無法自控地短暫入睡,在大笑、激動等情緒刺激�,還可能突然出現(xiàn)肌肉無力甚至猝�。此�,部分患者還會經(jīng)�“睡癱”——意識清醒但身體無法動彈,甚至出現(xiàn)幻覺。實際上,這些癥狀背后是食欲素神經(jīng)元受損引起的覺醒功能障礙�
國家藥監(jiān)局藥審中心相關負責人表�,國家藥�(jiān)局最新批�“選擇性食欲素2型受體激動劑”上市,這款新靶�、新機制的創(chuàng)新藥,用于治�16歲及以上青少年和成人�1型發(fā)作性睡��
國家藥監(jiān)局藥品注冊司相關負責人表示,這款�(chuàng)新藥向中國、美�、日本等國家同步提交了藥品上市注冊申請。我國在全球范圍�(nèi)第一個批準其上市,標志著我國�“全球�”藥物研發(fā)領域,從靶點原創(chuàng)到同步推進國際多中心臨床,再到注冊上市,實現(xiàn)了全球范圍內(nèi)首報首發(fā)的歷史性突��
�(jù)了解,上述藥物此前已在全球多個國家和地區(qū)同步提交上市申請。在我國獲得突破性治療品種認定并納入�(yōu)先審評審批程�,獲�“雙重加速通道”;在美國獲得突破性治療藥物認�,并納入快速通道;在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格認定,納入快速審評審�;在歐盟獲得孤兒藥資格認定�
風云藥談�(chuàng)始人張廷杰表�,該藥物同步在中、美、日、歐申報,中國率先獲批,充分說明我國突破性治療品種認定與�(yōu)先審評審批所構成�“雙重加速通道”運轉(zhuǎn)高效,藥審中心的審評�(zhì)量和速度已具備全球競爭力,中國不再是國際�(chuàng)新藥落地�“后發(fā)市場”。同�,中國的臨床�(shù)�(jù)可用于美國食品和藥物管理局(FDA)等國際注冊,證明中國臨床試驗質(zhì)量已達國際先進水�,未來中國參與國際多中心臨床試驗將成為常�(tài)�
奧優(yōu)國際董事長張玥表�,全球同步研�(fā)、同步申報、同步獲批的模式,正在讓中國患者與全球同步受益。過�,創(chuàng)新藥往往先在歐美上市,國�(nèi)患者需要等待數(shù)年甚至更久才能用�。隨著中國藥品審評體系與國際接軌,越來越多跨國藥企選擇將中國納入全球同步開發(fā)計劃,中國患者有望在第一時間獲得全球最新的治療方案�
“長遠來看�‘全球�’在中國獲批常�(tài)化,將進一步吸引全球創(chuàng)新資源向中國匯聚,形�‘研發(fā)—臨床—審評—上市’的正向循�(huán),最終惠及更多患�,也推動中國制藥�(chǎn)�(yè)真正走向全球�(chuàng)新的中心舞臺�”張玥��
近年�,全球大型跨國藥企紛紛將我國�(yī)療機構納入創(chuàng)新藥早期臨床研究,將“全球�”�(chuàng)新藥的早期臨床試驗設在中�,在中國同步遞交�(chuàng)新藥上市申請。最新統(tǒng)計顯��2025年我國國際多中心臨床試驗登記�(shù)量為410�,同比增長超�20%,較2020年翻一番�
中國�(yī)學科學院腫瘤�(yī)院副院長李寧表示,臨床試驗是一條系�(tǒng)性鏈�,有著最嚴格的要�。近年來,中國臨床試驗能力已明顯提升�2025年醫(yī)院開展的臨床試驗�,全球多中心試驗占比已達20%,未來這一比例還將持續(xù)提升�