7�21�,國(guó)家藥�(jiān)局披露“選擇性食欲素2型受體激�(dòng)�”獲得批準(zhǔn)上市。這是一款在全球同步研發(fā)、同步申�(bào)的新靶點(diǎn)�(chuàng)新藥,其獲批�(shí)�(xiàn)了全球多中心研發(fā)的原�(chuàng)靶點(diǎn)�(chuàng)新藥在中�(guó)首報(bào)首發(fā)的歷史性突��
“�(fā)作性睡�”是一種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病,已�2023年被正式納入我國(guó)《第二批罕見病目錄��
�(jù)�(yè)�(nèi)人士介紹,發(fā)作性睡病是一種慢性神�(jīng)系統(tǒng)睡眠障礙,其最典型癥狀為日間過(guò)度思睡,患者即使身處需要保持清醒的�(chǎng)�,仍�(huì)�(wú)法自控地短暫入睡,在大笑、激�(dòng)等情緒刺激�,還可能突然出現(xiàn)肌肉�(wú)力甚至猝�。此外,部分患者還�(huì)�(jīng)�“睡癱”——意識(shí)清醒但身體無(wú)法動(dòng)�,甚至出�(xiàn)幻覺(jué)。實(shí)際上,這些癥狀背后是食欲素神經(jīng)元受損引起的�(jué)醒功能障��
�(guó)家藥�(jiān)局藥審中心相關(guān)�(fù)�(zé)人表示,�(guó)家藥�(jiān)局最新批�(zhǔn)“選擇性食欲素2型受體激�(dòng)�”上市,這款新靶�(diǎn)、新�(jī)制的�(chuàng)新藥,用于治�16歲及以上青少年和成人�1型發(fā)作性睡病�
�(guó)家藥�(jiān)局藥品注冊(cè)司相�(guān)�(fù)�(zé)人表�,這款�(chuàng)新藥向中�(guó)、美�(guó)、日本等�(guó)家同步提交了藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。我�(guó)在全球范圍內(nèi)第一�(gè)批準(zhǔn)其上市,�(biāo)志著我國(guó)�“全球�”藥物研發(fā)�(lǐng)�,從靶點(diǎn)原創(chuàng)到同步推�(jìn)�(guó)際多中心臨床,再到注�(cè)上市,實(shí)�(xiàn)了全球范圍內(nèi)首報(bào)首發(fā)的歷史性突��
�(jù)了解,上述藥物此前已在全球多�(gè)�(guó)家和地區(qū)同步提交上市申請(qǐng)。在我國(guó)獲得突破性治療品種認(rèn)定并納入�(yōu)先審�(píng)審批程序,獲�“雙重加速通道”;在美國(guó)獲得突破性治療藥物認(rèn)�,并納入快速通道;在日本獲得先驅(qū)和孤兒藥資格�(rèn)�,納入快速審�(píng)審批;在歐盟獲得孤兒藥資格認(rèn)��
�(fēng)云藥談創(chuàng)始人張廷杰表�,該藥物同步在中、美、日、歐申報(bào),中�(guó)率先獲批,充分說(shuō)明我�(guó)突破性治療品種認(rèn)定與�(yōu)先審�(píng)審批所�(gòu)成的“雙重加速通道”�(yùn)�(zhuǎn)高效,藥審中心的審評(píng)�(zhì)量和速度已具備全球競(jìng)�(zhēng)力,中國(guó)不再是國(guó)際創(chuàng)新藥落地�“后發(fā)市場(chǎng)”。同�(shí),中�(guó)的臨床數(shù)�(jù)可用于美�(guó)食品和藥物管理局(FDA)等�(guó)際注�(cè),證明中�(guó)臨床試驗(yàn)�(zhì)量已�(dá)�(guó)際先�(jìn)水平,未�(lái)中國(guó)參與�(guó)際多中心臨床試驗(yàn)將成為常�(tài)�
奧優(yōu)�(guó)際董事長(zhǎng)張玥表示,全球同步研�(fā)、同步申�(bào)、同步獲批的模式,正在讓中國(guó)患者與全球同步受益。過(guò)�,創(chuàng)新藥往往先在歐美上市,國(guó)�(nèi)患者需要等待數(shù)年甚至更久才能用�。隨著中�(guó)藥品審評(píng)體系與國(guó)際接軌,越來(lái)越多跨國(guó)藥企選擇將中�(guó)納入全球同步開發(fā)�(jì)�,中�(guó)患者有望在第一�(shí)間獲得全球最新的治療方案�
“�(zhǎng)�(yuǎn)�(lái)看,‘全球�’在中�(guó)獲批常態(tài)�,將�(jìn)一步吸引全球創(chuàng)新資源向中國(guó)匯聚,形�‘研發(fā)—臨床—審評(píng)—上市’的正向循�(huán),最終惠及更多患者,也推�(dòng)中國(guó)制藥�(chǎn)�(yè)真正走向全球�(chuàng)新的中心舞臺(tái)�”張玥�(shuō)�
近年�(lái),全球大型跨�(guó)藥企紛紛將我�(guó)�(yī)療機(jī)�(gòu)納入�(chuàng)新藥早期臨床研究,將“全球�”�(chuàng)新藥的早期臨床試�(yàn)�(shè)在中�(guó),在中國(guó)同步遞交�(chuàng)新藥上市申請(qǐng)。最新統(tǒng)�(jì)顯示�2025年我�(guó)�(guó)際多中心臨床試驗(yàn)登記�(shù)量為410�(xiàng),同比增�(zhǎng)超過(guò)20%,較2020年翻一��
中國(guó)�(yī)�(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧表示,臨床試�(yàn)是一條系�(tǒng)性鏈條,有著最�(yán)格的要求。近年來(lái),中�(guó)臨床試驗(yàn)?zāi)芰σ衙黠@提升�2025年醫(yī)院開展的臨床試驗(yàn)�,全球多中心試驗(yàn)占比已達(dá)20%,未�(lái)這一比例還將持續(xù)提升�
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